Waylivra®

C10AX
 
 

Middel til behandling af hypertriglyceridæmi ved familiært chylomikronæmisyndrom (FCS). 

Anvendelsesområder

Som supplement til diæt hos voksne med genetisk bekræftet familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) og med høj risiko for pancreatitis, når der har været utilstrækkeligt respons på diæt og triglyceridsænkende behandling. 

 

Bemærk: 

  • Bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til FCS.
  • Sekundære årsager til hypertriglyceridæmi (fx dårligt kontrolleret diabetes eller hypothyroidisme) skal være udelukket eller håndteret inden behandlingen startes.
  • Trombocyttallet skal måles før behandlingsstart. Ved værdier under 140 x 109/l bør tallet måles igen efter en uge. Ved blivende værdier under 140 x 109/l bør behandlingen ikke startes.

Dispenseringsform

Injektionsvæske, opløsning i fyldt injektionssprøjte. 1 injektionssprøjte indeholder 285 mg volanesorsen (som natriumsalt). 

Doseringsforslag

Initialt 

Sædvanlig initialdosis. 285 mg s.c. 1 gang ugentligt i 3 måneder.  

 

Efter 3 måneders behandling 

Doseringshyppigheden bør reduceres til 285 mg s.c. hver anden uge, med mindre 

  • reduktionen i serum-triglycerid er under 25% eller
  • der ikke kan opnås serum-triglycerid under 22,6 mmol/l.

I disse tilfælde bør behandlingen seponeres. 

 

Efter 6 måneders behandling 

Ved utilstrækkelig respons på behandlingen kan doseringshyppigheden øges til 285 mg s.c. 1 gang ugentligt, hvis trombocyttallet er inden for normalområdet. Ses der ikke signifikant yderligere reduktion af triglycerid efter 9 måneder med dosering hver uge, reduceres doseringshyppigheden igen til 285 mg s.c. hver anden uge. 

 

Monitorering af trombocyttal og evt. dosisjustering 

Trombocyttal skal monitoreres regelmæssigt under behandlingen. Monitoreringshyppighed og doseringshyppigheden justeres ud fra trombocyttallet: 

Trombocyttal  

(x 10 9 /l)  

Doseringshyppighed  

(285 mg s.c.)  

Monitoreringshyppighed  

≥ 140 (normalt) 

Initialt: Ugentligt 

Efter 3 måneder: Hver 2. uge 

Hver 2. uge. 

100-139 

Hver 2. uge 

Ugentligt 

75-99 

Pausering i mindst 4 uger*.  

Ugentligt 

50-74 

Pausering i mindst 4 uger*.  

Hver 2.-3. dag 

< 50 

Seponering** 

Dagligt 

* Behandlingen kan genoptages ved trombocyttal ≥ 100 x 109/l. 

** Glucokortikoid anbefales. Konsultation med hæmatolog mhp. vurdering af risiko ved evt. fortsat behandling. 

 

Administration 

  • Hver forfyldt injektionssprøjte er til engangsbrug.
  • Kan administreres af patienten selv eller en omsorgsperson efter forudgående instruktion.
  • Velegnede injektionssteder er fx abdomen, øvre lår eller ydersiden af øvre overarm (ved administration af andre end patienten). Der bør skiftes injektionssted fra gang til gang.
  • Bør kun injiceres i intakte hudområder, der ikke udsættes for tryk eller gnidninger. Områder med fx modermærker, udslæt, blå mærker og tatoveringer bør undgås.

 

Bemærk: 

  • Dosis bør tages på samme ugedag.
  • Glemt dosis: Inden for 48 timer efter normalt doseringstidspunkt tages dosis hurtigst muligt. Er der gået mere end 48 timer efter normalt doseringstidspunkt, springes dosis over.
  • Begrænset erfaring vedr. ældre over 65 år.
  • Ingen erfaring vedr. børn og unge under 18 år.

Nedsat nyrefunktion

Kontraindiceret, erfaring savnes

  • GFR 0-30 ml/min.

    Manglende erfaring ved stærkt nedsat nyrefunktion.  

Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Kontraindikationer

Må ikke anvendes ved kronisk eller uforklarlig trombocytopeni. Behandlingen bør ikke startes ved trombocyttal under 140 x 109/l. 

Forsigtighedsregler

Inflammation 

Sedimentationsreaktion (SR) bør vurderes hvert kvartal. Ved mistanke om klinisk signifikant udvikling af lægemiddel antistoffer skal firmaet kontaktes. 

 

Leverpåvirkning 

Kvartalsvis vurdering af levertal anbefales. Behandlingen bør seponeres ved: 

  • Enkelt stigning i ALAT > 8 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Vedvarende (≥ 2 uger) stigning i ALAT > 5 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Mindre stigninger i ALAT samtidig med stigning i total bilirubin > 2 x øvre normalgrænse eller INR > 1,5
  • Kliniske symptomer på nedsat leverfunktion eller hepatitis.

 

Nyrepåvirkning 

Kvartalsvis testning af urinen vha. urinstix anbefales. Ved positivt resultat bør foretages undersøgelse af nyrefunktionen. Behandlingen bør seponeres ved: 

  • Proteinuri ≥ 500 mg/24 timer
  • P-kreatinin stigning med over 26,5 mmol/l til over øvre normalgrænse
  • GFR < 30 ml/min
  • Kliniske symptomer på nedsat nyrefunktion indtil der foreligger resultater af ovenstående undersøgelser.

 

Trombocytopeni 

  • Trombocyttallet bør regelmæssigt monitoreres, se doseringsforslag.
  • Patienter med legemsvægt under 70 kg har større risiko for udvikling af trombocytopeni.
  • Patienterne skal instrueres i at kontakte lægen ved tegn på udvikling af trombocytopeni (fx usædvanlig eller langvarig blødning, atypisk svær hovedpine, blodig afføring).

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Oftest forekomne bivirkninger i kliniske studier var nedsat trombocyttal (40%) og reaktioner på indstiksstedet (82%). 

Meget almindelige (> 10%) Trombocytopeni.
Reaktioner og ubehag på indstiksstedet.
Almindelige (1-10%) Abdominalsmerter, Diarré, Dyspepsi, Forstørrede spytkirtler, Gingival blødning, Gingival hævelse, Kvalme, Meteorisme, Mundtørhed, Opkastning.
Ansigtsødem, Hypersensitivitet, Serumsygdomslignende reaktioner, Urticaria.
Anæmi, Blødning, Eosinofili, Leukopeni.
Artralgi, Artritis, Kæbesmerter, Ledstivhed, Muskuloskeletale smerter, Myalgi, Myositis, Nakkesmerter, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter.
Diabetes mellitus.
Dyspnø, Epistaxis, Faryngalt ødem, Hoste, Nasal tilstopning, Stridor.
Erytem, Hudhypertrofi, Hudkløe, Hududslæt, Makuløst udslæt, Purpura, Øget svedtendens.
Forhøjede leverenzymer, Forhøjet INR, Forhøjet plasma-carbamid, Forhøjet plasma-kreatinin.
Hedeture, Hypertension, Hæmatom, Synkope, Varmefølelse, Ødemer  (uden oplyst lokation).
Hovedpine, Hypæstesi, Migræne, Tremor.
Hæmaturi, Proteinuri.
Konjunktival blødning, Retinal blødning, Sløret syn.
Kraftesløshed, Kulderystelser, Smerter  (uden oplyst lokatioon), Svimmelhed, Temperaturstigning, Utilpashed.
Influenzalignende symptomer.
Søvnløshed.

Interaktioner

Midler der kan påvirke leveren 

Opmærksomhed på mulige symptomer på leverpåvirkning ved samtidig brug af andre midler, der kan påvirke leveren (fx paracetamol, alkohol). Ved symptomer på leverpåvirkning bør det pågældende middel seponeres. 

 

Antitrombosemidler og midler, der kan reducere trombocyttallet 

Ved samtidig behandling med antitrombosemidler og midler, der kan reducere trombocyttallet eller påvirke trombocytfunktionen kan seponering af det pågældende middel overvejes ved trombocyttal < 75 x 109/l. Ved trombocyttal < 50 x 109/l anbefales seponering. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (24 ugers karantæne)

Farmakodynamik

Volanesorsen er et protein, der regulerer triglyceridmetabolismen og den hepatiske clearance af chylomikroner og andre triglyceridholdige lipoproteiner. 

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed efter s.c. administration er ca. 80% (målt ud fra AUC fra 0-24 timer efter administration). Lav oral biotilgængelighed.
  • Maksimal plasmakoncentration ved s.c. administrationen nås efter 2-4 timer.
  • Fordelingsvolumen 4,7 l/kg.
  • Elimination via metabolisering i vævene og udskillelse gennem nyrerne.
  • Halveringstid 2-5 uger.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber 

pH ca. 8. 

 

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
  • Må ikke fryses.
  • Kan opbevares i højst 6 uger ved stuetemperatur (< 30°C) beskyttet mod lys. I løbet af denne 6-ugers-periode kan injektionssprøjterne opbevares efter behov i køleskab beskyttet mod lys eller ved stuetemperatur (< 30°C) beskyttet mod lys. Evt. resterende injektionssprøjte(r) efter 6 uger fra første udtagning af køleskab skal kasseres.

Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Andre:

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) injektionsvæske, opl. i sprøjte 285 mg 048677
1 stk.
112.399,45
 
 

Revisionsdato

28.05.2020. Priserne er dog gældende pr. mandag den 1. juni 2020
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...