Kuvan

A16AX07
 
 

Anvendelsesområder

Hyperfenylalaninæmi hos BH4-responsive patienter med fenylketonuri (PKU) og patienter med BH4-mangel, hvor det er påvist, at patienten responderer på sapropterin.
 

Sapropterin bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til behandling af metaboliske sygdomme. 

Dispenseringsform

Opløselige tabletter. 1 tablet indeholder 100 mg sapropterin (som dihydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne og børn 

  • Fenylketonuri (PKU)
    • Initialt 10 mg/kg legemsvægt 1 gang dgl.
    • Vedligeholdelsesdosis. 5-20 mg/kg legemsvægt dgl. som enkeltdosis.
  • BH4-mangel
    • Initialt 2-5 mg/kg legemsvægt dgl.
    • Dosis kan justeres op til 20 mg/kg legemsvægt dgl. evt. fordelt på 2-3 doser for at optimere den terapeutiske effekt.

Bemærk: 

  • Beregnet dosis afrundes til nærmeste multiplum af 100 mg.
  • Opløselige tabletter skal opløses, se Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Bør indtages i forbindelse med et måltid på samme tidspunkt hver dag, fortrinsvis om morgenen.
  • Begrænset erfaring vedr. ældre > 65 år.

Nedsat nyrefunktion

Forsigtighed

  • GFR 0-90 ml/min.

    Erfaring savnes. 

Beregn eGFR her: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Nedsat leverfunktion

Erfaring savnes. 


Se endvidere

Forsigtighedsregler

  • Tæt kontrol af niveauet af fenylalanin i blodet, især initialt og ved dosisændring.
  • Ændringer i diæten bør aftales med den behandlende læge.
  • Forsigtighed pga. manglende erfaring ved anvendelse til ældre > 65 år
  • Forsigtighed ved patienter med BH4-defekter, som er disponerede for kramper.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) Rhinoré.
Hovedpine.
Almindelige (1-10%) Abdominalsmerter, Diarré, Dyspepsi, Kvalme, Opkastning.
Hoste, Nasal tilstopning, Smerter i øvre luftveje.
Hypofenylalaninæmi.
Ikke kendt Hypersensitivitetsreaktioner  (herunder alvorlige allergiske reaktioner).
  • Rebound-effekt (øgning af fenylalaninniveauet i blodet) vil opstå ved seponering, medmindre indtaget af fenylalanin i kosten begrænses.

Interaktioner

Forsigtighed ved samtidig behandling med: 

  • Levodopa (risiko for nedsat krampetærskel)
  • Dihydrofolatreduktasehæmmere, fx methotrexat
  • Trimethoprim
  • Lægemidler, der kan medføre NO-medieret vasodilatation, fx nitratpræparater og PDE-5-hæmmere.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se endvidere Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Syntetisk fremstillet 6R-BH4, som er en kofaktor for bl.a. fenylalaninhydroxylase.
  • Kan øge aktiviteten af den defekte fenylalaninhydroxylase hos visse patienter med fenylketonuri (PKU), hvorved fenylalanin i blodet sænkes.
  • Kan ved defekter i dannelsen af tetrahydrobiopterin (BH4) erstatte den manglende kofaktor.

Farmakokinetik

  • Absorptionen er større efter et fedt- og kalorierigt måltid sammenlignet med faste, hvilket gennemsnitligt resulterer i 40-85% større maksimale blodkoncentrationer, opnået 4-5 timer efter indgift.
  • Metaboliseres i leveren.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Opløselige tabletter opløses ved omrøring i: 

  • Til voksne og børn med legemsvægt > 20 kg
    • Et lille glas (ca. 1,2-2,4 dl) postevand
  • Til børn med legemsvægt ≤ 20 kg

 

Holdbarhed 

Væsken bør drikkes inden for 15-20 minutter efter opløsning af tabletterne. 

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(NBS)(Pædiatri) opløselige tabletter 100 mg (kan dosisdisp.) 103009
120 stk.
27.471,90

Foto og identifikation

Opløselige tabletter  100 mg

Præg:
177
Kærv: Ingen kærv
Farve: Lysegul
Mål i mm: 9,6 x 9,6
opløselige tabletter 100 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

2019-01-24. Priserne er dog gældende pr. mandag den 22. april 2019
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...