Ursodeoxycholsyre har været anvendt til behandling af galdesten gennem en årrække og er førstevalgsbehandling ved primær biliær cholangitis og graviditetsbetinget kolestase. 

Som anden linjebehandling til patienter der er non-responder eller ikke tåler Ursodeoxycholsyre er obeticholsyre et nyt stof til behandling af primær biliær cholangitis. Behandlingen fører til en reduktion i basisk phosphatase som udtryk for en forbedret leverstatus ⁽³⁰³⁵⁾. Indtil videre anbefales stoffet alene anvendt i kliniske studier. Fibrater ⁽³³⁵²⁾ (Bezafibrat) er en anden mulig behandling af patienter med primær biliær cholangitis, der ikke responderer på standardbehandling med ursodeoxycholsyre. Behandlingen er specialistbehandling forbeholdt højt specialiserede centre. 

Et andet nyt præparat er cholsyre, der kan anvendes til behandling af defekter i galdesyresyntesen.  

Cholsyre

Ved defekt i gener, der koder for enzymer inden for galdesyresyntese (3β-hydroxy-Δ⁵-C₂₇-steroid-oxidoreduktase eller Δ⁴-3-oxosteroid-5β-reduktase), udvikles progressiv leverpåvirkning præget af kolestase med icterus og malabsorption af lipider og lipidopløselige vitaminer. Disse patienter kan behandles med den kunstige galdesyre.  

Obeticholsyre

En selektiv og potent agonist for farnesoid X-receptoren (FXR). Via FXR-aktivering reduceres den totale pool af cirkulerende galdesyrer og fremmer kolerese, hvorved den hepatiske eksponering for galdesyrer reduceres. 

Ursodeoxycholsyre (UDCA)

Galdestenssygdom er oftest asymptomatisk (80%), men kan medføre risiko for cholecystitis og galdevejsobstruktion med cholangitis og pancreatitis (20%). Behandlingen af disse tilstande er primært kirurgisk med ERCP og cholecystektomi. Medicinsk behandling af kolesterol galdesten omfatter litholyse med kunstige galdesyrer i form af ursodeoxycholsyre (UDCA).